中山大学肿瘤防治中心在抗肿瘤药物临床研究，特别是消化肿瘤、鼻咽癌等中国高发肿瘤的临床研究方面处于国际领先地位，近五年临床研究结果被美国国家综合癌症网络（NCCN）国际指南采用48次，发表于四大临床医学期刊论文数量在全球癌症中心名列前茅。

      作为我国抗肿瘤药物临床研究的领军人物，徐瑞华教授牵头了多项国际多中心临床研究，实现了结直肠癌诊治系统创新，破解了消化肿瘤免疫治疗疗效差的难题，使消化肿瘤诊治达国际先进水平。近期，徐瑞华教授牵头的多个临床试验项目接受了美国食品与药物管理局（FDA）及欧洲药物管理局（EMA）的核查，并顺利通过（no major finding , no minor issue），获得了国际同行的高度赞誉。基于此，创新药物特瑞普利单抗成为首个进入美国市场的中国本土自主研发、生产的创新生物药，创造了新的历史。

        恶性肿瘤是人类健康的重大威胁。在中国，每年新增肿瘤患者457万例，死亡病例达300万例，分别占全球肿瘤患者的23.7%和30%。有效的治疗手段是控制肿瘤的重要途径，因此，抗肿瘤药物研发迫在眉睫。

中国制药行业目前正在迈入新的药物创新阶段，并已成为全球第二大药品研发市场。近十年来，中国的临床开发和监管审查发生了显著变化，鼓励创新药物的开发，尤其是针对罕见、严重或威胁生命的重大疾病。如图所示（图1），从2018年到2022年，中国创新药物的新药临床研究申报（Investigational New Drug，IND）呈逐年增长的趋势，但申报注册上市（New Drug Application，NDA）数量仍相对较少，抗肿瘤药物是首次IND申请获批的主要治疗类别，中国临床试验活动占全球近三分之一，并且肿瘤领域临床试验的比例也在不断上升，但中国制药行业的创新能力仍有进一步提升的空间。

图1 中国创新药申请和临床试验现状

       国内新药开发仍存在靶点同质化的问题。众所周知，新药研发存在高成本、长周期和低成功率等问题。许多本土生物制药公司会因投入产出的考量，选择开发较少风险的成熟靶点或者更快速的仿制药，导致国内药物研发面临靶点重复和适应范围重叠的问题（图2）。临床医生和基础科学家之间的有效沟通和合作仍然不足，中国开发的抗肿瘤药物大多来自于企业，来自院校和学术界的贡献相对较小，企业主导的临床研究对生物标志物或科学问题的探索也有限。在中国的医生培养体系中，缺乏经过系统培训、同时精通临床和基础研究的医学科学家。此外，国内企业的国际竞争力以及区域间医疗资源的分配仍有待进一步提高。

图2 创新药物的靶点分布

       虽然面临挑战，但中国抗肿瘤药物领域存在着巨大的机遇。我们拥有庞大的患者群体、特有的瘤种分布和不断完善的医疗保健系统，这为临床试验的开展提供了非常有利的条件和充足的资源。同时，中国的药物研发和临床研究环境已逐步与全球接轨，政府制定了一系列政策和措施，支持制药行业的发展，促进创新药临床研究。国内的临床研究能力也在不断提升，更多的临床医生接受了科学培训，意识到临床试验的重要性，并将转化研究设计及生物标志物探索纳入早期临床研究中。

       越来越多在中国开展或由中国研究者主导的临床研究和抗肿瘤方案在国际上获得认可和推广。近些年，中国原研新药也陆续在海外获批上市，2023年，4个中国原创抗肿瘤药物在海外获批：EMA批准了替雷利珠单抗，美国FDA批准了阿伐替尼、特瑞普利单抗和呋喹替尼。虽然从全球范围看，中国的首创药物（First-in-Class，FIC）药物数量还不算多，但我们的药物研发模式已经从"me-too"向FIC转变。国内药企正积极将新产品推向海外市场，在创新药出海的模式中，海外授权也是备受国内药企青睐的选择。