2024 欧洲共识声明：脊髓性肌萎缩症的基因治疗（更新版）

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指南制定者：国外神经内科相关专家小组（统称）

出处：Eur J Paediatr Neurol.2024 Jun 8:51:73-78.

发布时间：2024-07-08

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脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传病，由SMN1基因双等位致病变异引起，以运动神经元丧失和进行性肌肉无力为特征。本文主要更新了脊髓性肌萎缩症的基因治疗共识声明，共达成了12项共识声明。

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