2024 EPOC建议：迟发性庞贝病酶替代治疗的起始、转换和停止标准

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指南制定者：欧洲庞贝病联盟

出处：Eur J Neurol.2024 Jun 14:e16383.

发布时间：2024-07-14

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庞贝病由编码酸性-α-葡糖苷酶的GAA基因突变引起的疾病,也被称为糖原贮积病Ⅱ型或酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症。本文主要更新了迟发性庞贝病酶替代治疗的起始、转换和停止标准建议。

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