Ⅰ型神经纤维瘤病(neurofibromatosis type 1,NF1)是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，可累及多个系统。丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibroma,PN)是NF1的常见临床表现之一，可致残、致畸以及引发恶变，严重危害患者生命健康。司美替尼作为一种选择性MEK1/2抑制剂，对无法手术的PN-NF1患者具有良好的治疗效果。目前，国内关于司美替尼的临床使用经验较为有限。为进一步规范其在临床中的应用，浙江省药学会循证药学专业委员会联合浙江省医师协会临床合理用药专业委员会组织多学科专家学者制定专家共识。基于国内外最新循证证据，本共识围绕司美替尼的临床应用、给药方案、治疗药物监测(therapeutic drug monitoring,TDM)、药物相互作用、特殊人群用药和不良反应、超剂量用药及中毒处置等方面，形成6条推荐意见，旨在为临床医师和药师提供全面指导，以保障PN-NF1患者用药安全，改善预后。