摘要
未分化结缔组织病（UCTD）是儿童风湿性疾病中的重要亚群，其临床表现复杂且预后差异显著。本研究旨在通过多维度自身抗体及免疫指标分析，探讨儿童UCTD的疾病特征、转归规律及预后相关因素，为精准风险分层提供依据。
纳入2015年1月至2024年12月于我院确诊并规律随访的儿童UCTD患者32例，中位随访时间40.0个月（范围1.0–40.0个月）。通过电子病历系统收集人口学资料、首发症状、实验室检查（包括免疫球蛋白、补体、甲状腺功能、自身抗体谱等）及随访结局（疾病进展/未进展）。采用Kaplan-Meier法计算生存率，Log-Rank检验比较组间差异，Cox回归模型分析预后因素。
基线特征与疾病活动性：1）女性占比78.1%（25/32），中位起病年龄8.5岁（2.0–14.0岁）。2）最常见首发症状为关节炎（59.4%）、发热（21.9%）及皮疹（15.6%）。3）ANA阳性率93.8%（30/32），其中高滴度（≥1:320）占78.1%；抗SSA/Ro抗体阳性率34.4%（11/32），抗RNP抗体阳性率25.0%（8/32）。
生存分析与预后分层：1）抗RNP抗体高滴度（3+）组预后最差：中位无进展生存期（PFS）仅7.0个月，显著低于低滴度组（Log-Rank P=0.000）。抗SSA抗体阳性（3+）组疾病进展风险升高（HR=3.12, 95%CI 1.24–7.85），且与腺体受累及血液系统异常显著相关。补体C3降低组（n=8）与C4降低组（n=2）的PFS分别为10.8个月和10.8个月，但差异无统计学意义（P=0.554）。甲状腺功能异常组（TSH异常或甲状腺抗体阳性）占31.3%（10/32），其疾病活动度评分（DAS28）显著高于正常组（P=0.032）。
多因素分析：抗RNP抗体3+（HR=4.21, P=0.001）、抗SSA抗体3+（HR=2.87, P=0.024）及低补体C3（HR=2.15, P=0.048）是疾病进展的独立危险因素。
1.儿童UCTD具有显著异质性，抗RNP抗体高滴度、抗SSA抗体阳性及补体C3降低提示不良预后。建议对高危患儿进行分层管理。
2.抗RNP抗体3+或抗SSA抗体3+者需每3个月评估器官受累进展。
3.补体持续低下者需警惕继发免疫复合物介导损伤。
4.甲状腺功能监测应纳入常规随访流程。
