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泰它西普治疗轻中度重症肌无力眼部症状的真实世界疗效:一项来自中国新疆的病例系列研究
作者:陆明佳
单位:新疆维吾尔自治区人民医院

摘要

眼部症状(上睑下垂和复视)是重症肌无力(MG)中最困扰患者且最难治疗的表现之一。泰它西普作为一种双重BLyS/APRIL抑制剂,已在全身型MG中显示出疗效,但其对眼部症状的作用研究尚不充分。本研究旨在评估泰它西普在以眼部受累为主的MG患者中对眼部症状的疗效,以基线MG-ADL眼部亚项评分占总分≥50%作为定义标准。


本中心前瞻性病例系列研究纳入10例接受泰它西普240 mg每周一次治疗的轻中度MG患者。采用MG-ADL总分评估整体疗效,MG-ADL眼部亚项评分(复视+上睑下垂,0-6分)评估眼部症状变化。比较基线、治疗2个月及3个月时评分的差异,以Wilcoxon符号秩检验进行配对比较。


共纳入10例轻中度MG患者,治疗3个月后,MG-ADL总分由基线3.70±1.64分降至1.50±1.43分(P=0.005,Cohen‘s d=1.59),80%(8/10)达到CMI(改善≥2分),50%(5/10)达到MSE(0-1分)。眼部亚项评分由基线2.70±0.95分降至0.60±0.70分(P=0.004,Cohen’s d=2.56),全部10例(100%)患者眼部症状均有改善,70%(7/10)改善≥2分,50%(5/10)眼部症状达MSE水平,50%(5/10)眼部症状完全缓解(0分)。在顽固性眼部症状患者3例患者眼部症状完全改善。目前有2例出现局部皮肤红肿不良反应。

泰它西普可显著改善轻中度MG患者的整体症状及眼部症状,其中对眼部症状的改善效应更为突出,半数患者实现眼部症状完全缓解,且安全性良好。


关键词:重症肌无力;眼部症状;泰它西普
来源:中华医学会第四届罕见病学术年会暨2026中华医学会罕见病分会中青年学术会议

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