噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）是一种危及生命的过度炎症综合征，可引发多器官功能衰竭甚至死亡。依马利尤单抗作为一种靶向干扰素-γ的全人源单克隆抗体，已被批准用于治疗原发性HLH（pHLH）及部分继发性HLH（sHLH）。然而，目前关于其在儿童HLH中的疗效证据依然有限，尤其缺乏针对不同类型HLH的系统评价。本研究旨在系统评估依马利尤单抗治疗儿童HLH的临床疗效，并探讨不同类型HLH患儿的预后差异。

遵循PRISMA指南，系统检索PubMed、Embase和Cochrane Library自建库至2024年12月31日发表的文献，纳入报道依马利尤单抗治疗儿童HLH疗效和安全性的临床试验、队列研究和病例系列研究，提取疾病类型、治疗反应、生存结局及不良事件等数据。采用随机效应模型对患儿的12个月总生存率（OS）及造血干细胞移植（HSCT）后12个月OS进行单组率Meta分析，并进行探索性亚组分析。

共纳入9项研究，包含150例HLH患儿，其中pHLH占70.0%（105/150）、sHLH占28.0%（42/150）、病因未明占2.0%（3/150）；sHLH中巨噬细胞活化综合征（MAS）占76.2%（32/42）（图1）。两项单臂临床试验分别报告MAS缓解率为92.9%（13/14）、pHLH客观缓解率为64.7%（22/34）。纳入6项研究（共118例患儿）的Meta分析显示，合并12个月OS为79.2%（95%CI：63.1%～89.4%）。亚组分析表明，MAS与pHLH患儿的12个月OS分别为93.1%（95% CI：69.9%～98.7%）和73.0%（95% CI：62.9%～81.2%），组间差异无统计学意义（P=0.084）（图2）。4项研究（共62例患儿）评估了pHLH患儿在接受依马利尤单抗治疗并桥接HSCT后的预后，其合并移植后12个月OS为80.8%（95%CI：67.5%～89.5%）（图3）。安全性方面，感染是最常见的不良事件，未见明确归因于该药的靶器官毒性或死亡事件。

依马利尤单抗在儿童pHLH和sHLH中显示出良好的治疗反应、生存结局和安全性。尽管MAS患儿的生存率在数值上高于pHLH患儿，但组间差异无统计学意义，尚不能据此认为依马利尤单抗在MAS中的疗效更优，未来需开展规模更大、随访时间更长的研究以进一步验证。